산필리포증 A형 환자들이 겪는 치료의 어려움이 가중되고 있다. 산필리포증은 희귀 유전 질환으로, 체내에 특정 물질이 축적되어 뇌와 신체 발달에 심각한 장애를 유발하는 것으로 알려져 있다. 특히 A형은 유병 인구가 매우 적어 신약 개발에 대한 경제적 유인이 부족한 상황이다. 이러한 상황은 환자들에게 적절한 치료제를 찾기 어렵게 만드는 근본적인 문제점으로 지적된다.
이러한 문제 해결을 위해 GC녹십자가 자체 개발 중인 산필리포증 A형 치료제(과제명: GC1130A)가 식품의약품안전처(식약처)로부터 희귀의약품으로 지정받으며 돌파구를 마련했다. 이번 식약처 지정은 GC녹십자가 미국 식품의약국(FDA)과 유럽 의약품청(EMA)으로부터 받은 희귀의약품 지정에 이은 세 번째 획득 사례다. 국내 희귀의약품 지정은 유병 인구가 희소한 질환에 대한 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도로, GC녹십자의 산필리포증 A형 치료제 역시 이러한 기준을 충족한 것으로 풀이된다.
이번 희귀의약품 지정을 통해 GC녹십자는 산필리포증 A형 치료제 개발에 더욱 박차를 가할 수 있게 될 전망이다. 희귀의약품으로 지정되면 신약 개발 과정에서 허가 심사 특례, 세제 혜택, 약가 우대 등 다양한 지원을 받을 수 있다. 이러한 정책적 지원은 경제적 부담을 완화하고 개발 기간을 단축하는 데 크게 기여하여, 궁극적으로 산필리포증 A형 환자들이 새로운 치료제를 보다 신속하게 사용할 수 있는 길을 열어줄 것으로 기대된다. 향후 GC녹십자의 개발 성과와 식약처의 지원이 시너지를 발휘하며 희귀 난치 질환 치료제 개발의 긍정적인 선례를 남길지 귀추가 주목된다.
About the Author
