시력 상실을 유발하는 비동맥염 전방 허혈성 시신경병증(NAION) 환자들이 새로운 치료제 개발을 통해 희망을 보게 됐다. 특히, 현재까지 NAION에 대한 직접적인 치료법이 부재한 상황에서, Dompé가 개발 중인 신경 성장 인자(NGF) 제제가 미국 식품의약국(FDA)의 혁신적인 신약 검토 프로그램 대상에 선정되면서 치료제 개발에 대한 기대감이 높아지고 있다.
NAION은 안구의 혈액 공급 부족으로 인해 시신경에 갑작스러운 손상이 발생하는 질환으로, 일반적으로 50세 이상 인구에서 가장 흔하게 발생하는 급성 시신경병증 중 하나다. 미국 내 연간 약 6,000건의 새로운 사례가 발생하며, 고령화와 더불어 당뇨, 고혈압, 비만 관련 질환 등 위험 요인의 증가로 인해 환자 수는 꾸준히 늘고 있는 추세다. 이 질환은 환자의 최대 4분의 3이 상당한 시각 장애를 경험하게 하며, 약 10%는 심각한 시력 상실과 법적 맹인에 이르게 된다. 현재까지 NAION으로 인한 시력 손실을 되돌리거나 악화를 막을 수 있는 승인된 치료법은 존재하지 않는다는 점에서, Dompé의 개발 노력은 매우 중요한 의미를 갖는다.
이러한 절실한 미충족 의료 수요를 해결하기 위해 Dompé는 비강 스프레이 형태의 신경 성장 인자(Cenegermin-bkbj) 제제를 개발하고 있다. 이 제제는 기존의 약물 전달 방식을 넘어, 혈액-뇌 장벽을 우회하여 신경망을 효과적으로 보호하고 시각 기능을 개선하는 것을 목표로 한다. Dompé는 2018년 신경 영양 각막염 치료제로 승인받은 NGF 기반 치료제 ‘Oxervate’의 성공 경험을 바탕으로, 이번 NAION 치료제 개발에 박차를 가하고 있다.
이번 FDA의 혁신신약 우선 검토 대상 선정은 Dompé의 개발 노력이 공식적으로 인정받았음을 의미한다. 이를 통해 Dompé는 향후 신약 허가 신청(BLA) 과정에서 상당한 검토 기간 단축과 FDA와의 긴밀한 협력을 얻게 될 전망이다. Dompé는 전 세계 16개국, 130개 이상의 임상 시험 기관에서 등록을 위한 주요 임상 시험 프로그램을 계획하고 있어, 개발 및 허가 절차가 가속화될 것으로 기대된다.
Dompé의 세르지오 Dompé 회장은 “FDA의 이번 결정은 미충족 의료 수요가 높은 NAION 환자들에게 혁신적인 치료법을 신속하게 제공할 수 있는 전략적인 기회를 제공한다”며, “비강 투여 방식의 NGF 제제를 통해 신경-안과학 분야의 가능성을 재정의할 것”이라고 밝혔다. Ahmed Enayetallah 최고 개발 책임자 역시 “비만, 심혈관 질환, 고령화와 밀접한 관련이 있는 NAION은 심각하고 영구적인 시력 손실을 초래할 수 있다”며, “CNPV 바우처를 통해 개발을 신속하게 진행하고 환자들에게 잠재적인 해결책을 더 빨리 제공할 수 있게 되어 매우 기쁘다”고 덧붙였다.
이러한 노력은 NAION 환자들의 삶의 질을 획기적으로 개선할 수 있는 새로운 치료 옵션의 탄생으로 이어질 수 있을 것으로 전망된다. Dompé의 개발 성과는 향후 신경-안과학 분야의 질병 치료 패러다임을 변화시킬 잠재력을 가지고 있다.
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