최근 미국 식품의약국(FDA)이 심각한 시력 손실을 유발하는 비동맥염전방시신경병증(NAION) 치료제 개발을 위한 획기적인 프로그램에 Dompé의 연구를 선정했다. 이는 NAION 환자들에게 기존 치료법 부재로 인한 절망적인 상황에 돌파구를 마련할 수 있을 것으로 기대된다. NAION은 시신경으로의 혈류 감소로 인해 갑작스러운 시력 상실을 초래하며, 보통은 특별한 원인 없이 발생하는 질환이다.
NAION의 배경에는 고령화 사회와 당뇨병, 고혈압, 수면 무호흡증과 같은 비만 관련 질환의 증가가 자리 잡고 있다. 미국에서는 매년 약 6,000명의 신규 환자가 발생하는 것으로 추정되며, 환자 네 명 중 세 명은 상당한 시력 저하를 경험하고, 약 열 명 중 한 명은 영구적인 실명에 이를 수 있다. 현재 NAION으로 인한 시력 손실을 되돌리거나 악화를 막을 수 있는 승인된 치료법은 전무한 실정이다. 이러한 심각한 미충족 의료 수요에도 불구하고, Dompé의 NAION 치료제 개발이 FDA의 ‘Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV) program’에 선정됨으로써, 개발 과정에 필요한 시간 단축과 FDA와의 협력 강화라는 혜택을 얻게 되었다.
Dompé는 이 바우처를 신경 성장 인자(NGF)의 비강 투여 제형에 대한 생물학적 제제 허가 신청(BLA)에 적용할 계획이다. 비강 투여는 Dompé가 특허를 보유한 혁신적인 접근 방식으로, 비침습적인 전달 방법을 제공한다. Dompé의 세르지오 돔페 회장은 CNPV 프로그램이 미충족 의료 수요가 있는 환자들에게 혁신적인 치료법에 대한 접근을 가속화하는 전략적 수단이 될 것이라고 강조했다. 그는 2018년 신경영양각막염 치료제로 승인받은 최초의 NGF 기반 치료제인 Oxervate의 선례를 바탕으로, 혈액-뇌 장벽을 우회하여 신경안과학의 가능성을 재정의할 새로운 비강 투여 제형의 Cenegermin-bkbj를 개발하고 있다고 밝혔다.
Dompé의 최고 개발 책임자인 Ahmed Enayetallah는 NAION이 비만, 심혈관 질환, 고령 인구와 강하게 연관되어 있으며, 50세 이상에서 가장 흔한 급성 시신경병증으로 심각하고 영구적인 시력 손실을 초래할 수 있다고 지적했다. 그는 이러한 상황에서 CNPV 프로그램을 통해 개발을 신속하게 진행하고 잠재적인 해결책을 환자들에게 더 빨리 제공할 수 있는 기회를 얻게 되어 매우 기쁘다고 전했다. Dompé는 NAION으로 인한 시력 손실을 겪는 환자들의 시각 기능 보존 및 개선을 목표로 비강 투여 NGF를 개발 중이며, 현재 16개국 130개 이상의 기관에서 등록 허가 임상 시험 프로그램을 계획하고 있다.
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