국내에 6,000건의 신규 사례가 발생하는 비동맥염성 전방 허혈성 시신경병증(NAION)은 효과적인 치료제가 없는 상황에서 고령화와 당뇨, 고혈압, 비만 등 관련 질환의 증가로 인해 환자 수가 늘고 있는 심각한 안과 질환이다. 특히 50세 이상 인구에서 가장 흔한 급성 시신경병증으로, 환자의 4분의 3이 상당한 시력 저하를 경험하며 약 10%는 법적 실명에 이르는 영구적인 시력 손실을 겪을 수 있다. 이러한 상황에서 미국 식품의약국(FDA)은 Dompé의 NAION 치료 프로그램 선정으로 환자들에게 희망을 제시하고 나섰다.
Dompé는 미국 FDA의 커미셔너 국가 우선 검토 바우처(CNPV) 프로그램에 선정되었다고 2025년 10월 17일 발표했다. 이 프로그램은 미충족 의료 수요가 높은 질환에 대한 혁신적인 치료제의 접근성을 가속화하는 것을 목표로 한다. Dompé는 이 프로그램의 일환으로 신경 성장 인자(Cenegermin-bkbj)의 비강 투여 제형에 대한 생물학적 제제 허가 신청(BLA)을 진행할 예정이며, 이를 통해 FDA의 신속한 검토와 긴밀한 협력을 받을 수 있게 되었다. 신경 성장 인자를 비강으로 투여하는 방식은 Dompé가 특허를 보유한 혁신적인 방법으로, 비침습적인 전달 경로를 제공한다.
Sergio Dompé Dompé 대표는 “CNPV 프로그램은 NAION과 같이 미충족 의료 수요가 있는 환자들에게 혁신적인 치료제를 더 빠르게 제공할 수 있는 전략적인 기회”라며, “2018년 신경 영양 각막염에 대한 최초의 NGF 기반 치료제인 Oxervate 승인이라는 선구적인 성과를 바탕으로, 혈액-뇌 장벽을 우회하고 신경안과 분야의 가능성을 재정의할 수 있는 새로운 비강 투여 제형의 NGF(Cenegermin-bkbj)를 개발하고 있다”고 밝혔다. Ahmed Enayetallah Dompé 개발 책임자 또한 “비만, 심혈관 질환, 고령 인구와 밀접하게 연관된 NAION은 75세 이상 인구에서 가장 흔한 급성 시신경병증이며 심각하고 영구적인 시력 손실을 초래할 수 있다”며, “이러한 미충족 수요를 고려할 때, CNPV 바우처를 통해 개발을 가속화하고 잠재적인 해결책을 환자들에게 더 빨리 제공할 수 있는 기회를 얻게 되어 매우 기쁘다”고 덧붙였다.
Dompé는 NAION으로 인한 시력 손실 환자의 시각 기능을 보존하고 개선하는 것을 목표로 비강 투여 NGF를 개발 중이다. 이를 위해 16개국 130개 이상의 임상 시험 기관에서 등록을 위한 주요 임상 시험 프로그램이 계획되어 있다. 이번 FDA 우선 검토 프로그램 선정을 통해 Dompé는 NAION 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하는 데 한 걸음 더 다가섰다.
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