근본적인 원인에 대한 치료법이 부재하여 심각한 시력 손실을 초래하는 비동맥염성 전방 허혈성 시신경병증(NAION)의 치료제 개발에 가속도가 붙을 전망이다. NAION은 50세 이상 인구에서 가장 흔하게 발생하는 급성 시신경병증으로, 특히 고령화와 당뇨, 고혈압, 비만 관련 질환 등 위험 요인의 증가로 인해 환자 수가 꾸준히 늘고 있는 실정이다. 현재 미국에서는 연간 약 6,000명의 신규 환자가 발생하며, 이 중 상당수는 심각한 시력 장애를 겪거나 영구적인 시력 상실로 법적 맹인 상태에 이르게 된다.
이러한 심각한 미충족 의료 수요에 대한 해결책으로서, 선도적인 바이오 제약 기업인 Dompé가 개발 중인 신경 성장 인자(NGF) 비강 분무 제형이 미국 식품의약국(FDA)의 ‘국가 우선 순위 바우처 프로그램(Commissioner’s National Priority Voucher Program, CNPV)’ 대상으로 선정되었다. 이 프로그램은 잠재적으로 혁신적인 치료법에 대한 개발 및 환자 접근성을 가속화하기 위해 마련된 것으로, Dompé는 이번 선정을 통해 해당 치료제의 시판 허가 신청 검토 기간을 대폭 단축하고 FDA와의 협력을 강화할 수 있게 되었다.
Dompé는 이번 CNPV 프로그램을 통해 개발 중인 신경 성장 인자(Cenegermin-bkbj)의 비강 분무 제형에 대한 생물학적 제제 허가 신청(BLA)을 진행할 계획이다. 이 비강 분무 제형은 Dompé가 자체 특허 기술로 개발한 혁신적인 비침습적 전달 방식으로, 기존의 신경 성장 인자 기반 치료제가 신경병증 치료에 가능성을 보여준 데 이어, 혈액-뇌 장벽을 우회하여 신경-안과 분야의 새로운 가능성을 제시할 것으로 기대된다. Dompé의 세르지오 Dompé 대표는 “CNPV 프로그램은 NAION 환자들이 혁신적인 치료법에 더 빨리 접근할 수 있도록 하는 전략적 수단”이라며, “2018년 신경 영양 각막염 치료제로 승인받은 최초의 NGF 기반 치료제인 Oxervate의 성과를 바탕으로, 신경 성장 인자(Cenegermin-bkbj)의 새로운 비강 분무 제형을 통해 시력 손실을 겪는 환자들에게 희망을 제공할 것”이라고 밝혔다.
Dompé는 NAION으로 인한 시력 손실 환자의 시각 기능 보존 및 개선을 목표로 해당 치료제를 개발 중이며, 현재 16개국 130개 이상의 임상 시험 사이트에서 등록 기준 허가 시험 프로그램을 계획하고 있다. 이러한 노력은 심각한 시력 손실의 위협에 놓인 환자들에게 효과적인 치료 옵션을 조기에 제공하는 데 크게 기여할 것으로 전망된다.
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