한국형 ARPA-H 프로젝트가 유전성 희귀 질환 치료제 개발이라는 난제 해결에 본격적으로 나선다. 보건복지부와 한국보건산업진흥원 K-헬스미래추진단이 주관하는 이 프로젝트는 단순히 신약 개발을 넘어, 보건 안보, 미정복 질환, 바이오헬스 초격차 기술 확보, 복지·돌봄 강화, 필수 의료 시스템 혁신이라는 5가지 임무 분야에서 국가적 난제를 해결하는 것을 목표로 하는 도전 혁신 국가 R&D 사업이다. 이러한 국가적 목표 속에서, 툴젠이 ‘한국형 ARPA-H’ 과제로 선정되면서 특히 유전성 희귀 질환, 그중에서도 시력 손실을 야기하는 망막 질환 치료제 개발에 대한 기대가 모아진다.
기존의 신약 개발 방식으로는 접근이 어려웠던 유전성 망막 질환은 질병의 희소성과 복잡성 때문에 환자 수가 적어 제약사들의 투자 유인이 낮았던 분야다. 이로 인해 해당 질환을 앓고 있는 환자들과 가족들은 변변한 치료법 없이 고통받아 왔으며, 이는 명백한 ‘미정복 질환’ 영역으로 남아 의료계의 오랜 숙원이었다. 툴젠은 이번 한국형 ARPA-H 과제 선정을 통해 이러한 난제를 해결하기 위한 구체적인 솔루션 개발에 박차를 가할 예정이다. 특히 한국과 일본이 협력하여 유전자 교정 기술을 기반으로 하는 혁신적인 치료제 개발을 추진함으로써, 기존 치료 방식의 한계를 뛰어넘는 새로운 접근법을 제시할 것으로 전망된다.
이번 툴젠의 한국형 ARPA-H 과제 선정은 단순히 기술 개발을 넘어, 유전성 망막 질환으로 고통받는 환자들에게 새로운 희망을 제공할 가능성을 열었다는 점에서 중요한 의미를 지닌다. 성공적인 유전자 교정 치료제 개발은 해당 질환 환자들의 삶의 질을 획기적으로 개선할 뿐만 아니라, 향후 유사한 유전 질환 치료제 개발에도 선도적인 역할을 할 것으로 기대된다. 이는 궁극적으로 바이오헬스 초격차 기술 확보라는 국가적 목표 달성에 기여하고, 미정복 질환 해결에 대한 국가적 역량을 한층 강화하는 계기가 될 것이다.
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