생후 4일에서 14일 사이에 진단되는 조기 폐동맥 고혈압은 극소 미숙아의 생존율과 장기 예후에 치명적인 영향을 미치지만, 현재까지 이를 해결할 표준화된 치료법이 부재한 상황이다. 이는 의료계의 오랜 숙원 과제이자 미충족 의료 수요(Unmet medical needs)로 남아 있었다. 이러한 절박한 문제 상황 속에서, 보건복지부는 9월 25일 개최된 제9차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회에서 조기 폐동맥 고혈압을 겪는 극소 미숙아를 대상으로 하는 혁신적인 임상연구계획을 심의하고 적합 결정을 내렸다.
이 연구는 동종 제대혈 유래 중간엽줄기세포, 즉 뉴모스템을 극소 미숙아의 기도 내에 직접 투여하는 방식으로 진행된다. 재태연령 28주 미만으로 태어나거나 출생 당시 체중이 1,250g 미만인 극소 미숙아들을 대상으로 하며, 이를 통해 호흡기 예후를 개선할 수 있는 잠재적 유효성을 평가하게 된다. 기존 동물실험에서 제대혈 유래 중간엽줄기세포 투여가 폐혈관의 재형성 및 기능 개선에 긍정적인 효과를 보였다는 연구 결과가 이번 임상연구의 근거가 되었다. 이처럼 기존 연구 결과를 바탕으로, 조기 폐동맥 고혈압을 앓는 미숙아들에게서 효과적인 치료 가능성을 모색하려는 시도이다.
이번 연구는 고위험 임상연구로 분류되어 식품의약품안전처의 신속·병합 검토 절차를 거친다. 이는 연구자의 제출 자료가 타당함을 식약처장이 심의위원회에 통보함으로써, 재생의료기관이 식약처장의 승인을 받은 후 임상연구를 즉시 시작할 수 있도록 지원하는 제도다. 한편, 김우기 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 사무국장은 이번 심의위원회에서 치료계획에 대한 첫 심의도 함께 진행되었음을 밝히며, 안전성, 유효성, 의학적 타당성 및 필요성을 종합적으로 고려하여 심의하고 있음을 강조했다. 더불어, 사무국은 치료계획 작성 및 제출자료 준비에 어려움을 겪는 재생의료기관을 위해 사전상담 제도를 운영하고 있으며, 법령 준수 여부 및 가이드라인 충족 여부 등에 대한 상담을 제공하여 연구진들의 편의를 돕고 있다고 덧붙였다.
이번 임상연구의 성공적인 결과는 표준 치료법이 부재했던 미숙아 조기 폐동맥 고혈압 문제에 대한 획기적인 해결책을 제시할 것으로 기대된다. 줄기세포 치료의 잠재력이 현실화된다면, 극소 미숙아들의 생존율을 높이고 장기적인 건강 문제를 개선하는 데 크게 기여할 수 있을 것이다. 이는 미충족 의료 수요 해소를 향한 중요한 발걸음이 될 전망이다.
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