희귀질환 치료제 신속심사에 환자 경험 반영한다

식품의약품안전평가원은 28일 ‘글로벌 혁신제품 신속심사지원체계(GIFT)’에 환자 경험을 반영하기 위해 ‘의료제품의 우선심사 지정신청 시 고려사항’을 개정했다고 밝혔다.

GIFT는 생명을 위협하는 중대 질환이나 희귀질환 치료제 중 혁신성이 뛰어난 글로벌 의료제품을 신속히 심사하는 제도다. 기존에는 질환의 중대성, 대체 의약품 유무, 안전성·유효성 개선 여부 등을 중심으로 지정 요건을 검토해 왔다.

개정안의 핵심은 임상시험 결과만으로 파악하기 어려운 환자의 실제 경험을 GIFT 지정 단계에서 활용할 수 있도록 한 점이다. GIFT 지정 신청서에 ‘환자경험자료 체크리스트’를 신설해 업체가 제출하는 자료 유형과 제출 여부를 표시하고 환자경험자료를 함께 제출할 수 있게 했다.

환자경험자료(PED)는 질환이나 치료 과정에서 환자가 경험하는 증상, 기능 상태, 삶의 질, 치료 경험 등을 파악하기 위해 수집된 자료다. 환자보고결과(PRO), 환자선호도 연구, 환자·보호자 인터뷰 등 질적 연구와 환자참여활동을 통해 수집된 자료가 포함된다.

앞으로 업체가 환자경험자료를 추가로 제출하면 희귀·중증질환의 중대성과 신청 의약품의 유익성·위해성을 평가할 때 참고자료로 활용할 수 있다. 임상시험 수치뿐 아니라 환자가 일상에서 겪는 증상과 불편, 치료 부담, 삶의 질도 심사 과정에서 고려할 수 있는 기반이 마련됐다.

이번 안내서에는 GIFT 지정 대상이 되는 ‘심각한 중증질환’에 대한 상세 설명도 추가해 업체의 제도 이해도와 심사 예측성을 높였다. 식약처는 환자 경험과 관점을 GIFT 지정 심사에 체계적으로 반영해 희귀·중증질환 환자가 체감할 수 있는 치료제가 신속히 허가되도록 지원할 계획이다.